Begrænset viden gør det svært at involvere patienter med sjældne sygdomme i behandlingen, og forskningsmidlerne kommer langtfra af sig selv. Men det hjælper at skabe stærke patientforeninger og at råbe op, siger chefen for Center for Fælles Beslutningstagning på Sygehus Lillebælt. En patientformand beretter om en markant positiv udvikling gennem de senere år.

Der er sket en radikal udvikling inden for patientinvolvering gennem de seneste 30 år. I dag involverer mange læger aktivt patienter i både behandling og forskning, hvilket var nærmest utænkeligt tidligere. Selvom resultaterne er tydelige, har de imidlertid trangere kår, når det kommer til sjældne sygdomme.

”Patienterne bliver mere tilfredse, der er færre beslutningskonflikter, færre klager og et generelt højere vidensniveau. Men for sjældne sygdomme er patientinvolveringen forbundet med særlige vanskeligheder, som det også kræver noget særligt at overkomme,” siger Karina Dahl Steffensen, som er professor, ph.d. og chef for Center for Fælles Beslutningstagning på Sygehus Lillebælt, hvor der blandt andet forskes i patientinvolvering.

”Hvis man for eksempel har sukkersyge, kan valget mellem insulinpumpe eller sprøjte træffes på baggrund af masser af evidens for både bivirkninger og virkninger. Men for små patientgrupper har lægen ofte et langt mindre beslutningsgrundlag. På en god dag ved de noget, på en dårlig dag ved de måske tæt på ingenting,” siger Karina Dahl Steffensen.

Påvirker konkurrence om forskningsmidler

Det kan sende lægen på overarbejde, som handler om at tale med internationale kolleger eller om at kigge i forskningsportaler og lede efter sjældne forsøg, patienterne måske kan være med i.

”Det stiller nogle særlige store krav, og jeg vil ikke sige, at man ikke kan, men det kræver meget stor forberedelse,” siger hun.

Vanskelighederne står overfor, at patienternes stemme samtidig er meget vigtig for netop sjældne sygdomme. Et af de steder, hvor patienternes evne til at involvere sig har betydning er i konkurrencen om forskningsmidler.

”Hvis det er et uopfyldt behov, men der mangler penge til at forske i det, kan det gøre en forskel, at patienterne stiller sig frem og siger ”hør her politikere eller fonds-folk, vi har et kæmpe problem,” så er det med til at skubbe noget. Det virker anderledes, end hvis det er en forsker, der kommer og synes en niche er spændende. Hvis patienten kommer og siger, at der ikke findes nogen ordentlig behandling, rykker det mere,” siger Karina Dahl Steffensen og peger også på styrken i internationalt patientsamarbejde.

”Det er meget sværere at forske i en sjælden sygdom, fordi det ofte skal være et multiinternationalt studie for at finde 200 patienter. Her kan det flytte noget, hvis patienterne står sammen på tværs af landegrænser. Hvis man kommer med en europæisk patientforening i ryggen og siger, at ingen af os får en ordentlig behandling, fordi lægerne siger, at der mangler viden, så kan det godt rykke,” siger hun.

Patientformand: Der rækkes ofte ud til os

Hun erkender, at der generelt er for få behandlingsmuligheder for sjældne sygdomme, og det begrænser, som hun indledte med at sige, mulighederne for at diskutere forskellige behandlinger med patienterne på et velunderbygget grundlag.

Læs også: Sjældne sygdomme nedprioriteres på et forkert grundlag

”Det er meget svært, når det handler om sjældne sygdomme. Er det hønen eller ægget? Skal patienten komme til lægen, eller skal forskeren støve patienter op til et studie? Det hele kræver en større indsats, end når man arbejder med de større områder,” siger Karina Dahl Steffensen.

Netop på det område ser Jette Kristensen, som er formand for Addison Foreningen i Danmark, en markant positiv udvikling. Hun oplever i stigende grad – og ganske ofte – at der bliver rakt ud til patienterne.

”Der er kommet en langt højere grad af patientinvolvering i forskningsstudierne, og vi bliver spurgt meget. Vi kan for eksempel gøre en forskel, hvis der skal bruges forsøgspersoner. Det hjalp også meget, at de europæiske netværk, ERN, blev startet op. Jeg er selv med som patientrepræsentant, og der har vi faktisk en stemme på samme niveau som lægerne,” siger Jette Kristensen.

Personlige udfordringer

Hvis man vil tage en mere offensiv dialog, peger Karina Dahl Steffensen dog på, at der stadig kan være en personlig udfordring i at involvere sig.

”Hvis der kun er syv andre patienter, skal du være stærkere. Det stiller helt andre krav til dig, end hvis I er mange. Man skal være gjort af et særligt stof. Der skal sparkes døre ind,” siger hun og mener, at det gør det særligt nødvendigt at skabe netværk.

Netop det har Jette Kristensen en meget konkret oplevelse med. Da de under COVID-19-pandemien pressede på for at blive vaccineret hurtigt, fordi infektioner i værste fald kan være livstruende for Addison-patienter, blev de først afvist. Men da de kom med det endokrinologiske EU-netværk Endo-ERN i ryggen, oplevede de en helt anden lydhørhed. Hendes forening er i øvrigt også blevet patientpartner i Medicinrådet på endokrinologiområdet, hvor de hjælper med at vurdere ny medicin.

Skepsis overfor Doktor Google

At lægerne – og myndighederne – generelt åbner op og er mere lydhøre for patienterne, er en udvikling, der virkelig har taget fart gennem de seneste 30 år. Karina Dahl Steffensen medgiver, at der stadig kan være en vis lægelig skepsis over for det, hun kalder ”Doktor Google”, men hun mener selv, at der kan komme meget godt ud af internettets muligheder for både informationssøgning og netværk. Et eksempel på det sidste er det britiske projekt Patients Like Me, som blev initieret af en person med en sjælden diagnose og i dag har over 850.000 medlemmer med hele 2.500 forskellige diagnoser.

Den markante udvikling, Karina Dahl Steffensen nævner, har Jette Kristensen oplevet som både patient og formand for en patientforening. Hun fortæller, at da hun for små 25 år siden var til en lægesamtale, hvor hun på baggrund af egen læsning havde medbragt et forslag til lægen, var hans svar som taget ud af en gammel film: ”De læser vist for meget, lille de. Gør nu som jeg siger,” sagde han, hvorefter hun skiftede læge.

”I dag er det helt anderledes. Jeg har for nylig talt på et symposium på Aarhus Universitetshospital, hvor jeg var inviteret til at holde et oplæg med titlen ”Patienten som partner”. Det siger meget om, hvor langt vi er kommet. I dag er det virkelig et samarbejde,” siger Jette Kristensen.

Karina Dahl Steffensen er enig og siger, at den positive effekt af udviklingen er godt i gang med at blive dokumenteret.

”Vi har indikationer på, at patientinvolvering kan give bedre livskvalitet. Det er diskrete data, så vi tør ikke sige, at det er helt evident. Til gengæld er det helt sikkert, at ingen data har vist kortere levetid ved patientinvolvering,” siger hun.