Compassionate use og early access-programmer rummer en guldgrube af real world data (RWD) om patienter i behandling med lægemidler, som endnu ikke er markedsført i Danmark. Men data indsamles ikke systematisk – og guldet tabes på gulvet, mener flere onkologer.

Når kræftlægemidler, der endnu ikke er godkendt i Danmark, anvendes til behandling af danske patienter i early access - eller compassionate use-programmer, går en lang række værdifulde data tabt. Det bliver nemlig ikke systematisk registreret, hvilken effekt patienterne har – eller ikke har – eller hvilke bivirkninger, patienterne oplever til behandlingerne.

Det er ærgerligt, da det er en guldgrube af real world data, der går tabt, lyder det fra Morten Ladekarl, professor og overlæge på Onkologisk Afdeling ved Aalborg Universitetshospital. 

“Udfordringen er, at data for effekten ikke bliver indsamlet og registreret systematisk, når en behandling anvendes uden for protokol. Det er ærgerligt, fordi der ligger en guldgrube af data derude, som vil kunne anvendes til at bestyrke eller afkræfte resultaterne af kliniske studier. Og den viden taber vi på gulvet,” siger han. 

Morten Ladekarl holdt for nylig oplæg om potentialet og udfordringerne ved brug af real world data (RWD) ved Medicinske Tidsskrifters webinar ’Real World Evidence – Nye veje til hurtigere godkendelse og anbefaling’.

Bør ikke gå tabt

Lægemidler uden for protokol anvendes især på det onkologiske område, og især til patienter med sjældne kræftsygdomme. Det gælder eksempelvis patienter, hvis standardmuligheder er udtømte, men som efter molekylær profilering af tumor tilbydes targeteret medicin. Det drejer sig om meget små patientgrupper, og af den grund er det uhyre vigtigt at indsamle så mange data på patienterne som muligt, siger Morten Ladekarl.

“Vi gør selvfølgelig alt for at få vores patienter med i protokoller for at indsamle data til gavn for fremtidige kræftpatienter. Det er bare ikke altid muligt – men derfor bør den viden ikke gå tabt.” 

Det problem vil en gruppe af onkologer nu løse ved at oprette en database til systematisk at indsamle data fra early access - og compassionate use-programmer. Det skal ske både retrospektivt og prospektivt for kræftpatienter, der behandles med målrettede terapier efter genomsekventering. Morten Ladekarl anslår, at det retrospektivt drejer sig om data fra 250 patienter over de seneste 10 år.

“Det er altså ikke en helt lille gruppe af patienter, vi har behandlet, hvor vi ikke har et samlet overblik over, om behandlingerne har gavnet patienterne eller ej,” siger han.

Projektet er rejst på initiativ fra det nationale molekylære tumorboard og bliver en del af et ph.d.-projekt. Arbejdsgruppen bag består af en national gruppe af klinikere, paraklinikere samt en økonom. 

Fælles database

Den prospektive del af projektet er designet som den retrospektive. Ambitionen er, at alle de danske centre, der foretager omfattende molekylær profilering af kræftpatienter uden yderligere behandlingsmuligheder, fremover registrerer behandlingsdata i en fælles nyoprettet database.

Britt Elmedal Laursen, der er overlæge på Molekylærmedicinsk Afdeling og Kræftafdelingen på Aarhus Universitetshospital, står for den prospektive del af studiet, og har store forhåbninger til projektet.

“Den prospektive del af projektet gør, at vi kan få mere solid viden om helt specifikke lægemidler i real tid og få lidt mere detaljeret karakteristik på, hvem der responderer, og hvem der ikke gør, og det kan være guld værd,” siger hun.

Projektet er dog endnu i den helt tidlige fase. Men Britt Elmedal Laursen er fortrøstningsfuld, når det kommer til at sætte den tekniske del af løsningen op. Ifølge hende bliver udfordringen alt forarbejdet; at indhente tilladelser og al det administrative.

Skal være løftestang

Et mål med projektet er, at data kan være med til at agere løftestang for, at anvendelsen af lægemidler uden for protokol bliver mere ensartet, siger Britt Elmedal Laursen. 

“Hvis vi gennem data kan dokumentere, at et middel eksempelvis har en god effekt til en bestemt patientgruppe, så kan det være, at det kan være lettere at få godkendelser fra andre lægemiddelkomiteer i landet.”

Hver gang et ikke-anbefalet lægemiddel skal anvendes uden for protokol, skal den pågældende afdeling ansøge om lov til at bruge lægemidlet i de regionale lægemiddelkomiteer 

Et andet mål er, at opgørelserne kan bidrage til en proces, hvor man også anvender real world-opgørelser til at danne baggrund for fremtidige godkendelser eller afvisning af medicin, lyder det fra de to onkologer bag.

“Fremover kommer vi nok i høj grad til at supplere randomiserede kliniske studier og andre protokollerede opgørelser med data fra real world-patienter for at få det mest retvisende billede. Det kan samtidig også være med til at gøre, at medicin hurtigere kan komme ud til patienterne, hvilket er vigtigt på kræftområdet,” siger Morten Ladekarl. 

Stod det til begge onkologer, registrerede man allerede effekt og bivirkninger for alle danske patienter, der modtager kræftbehandling. Det vil dog være et meget ressource- og datatungt arbejde i et allerede økonomisk presset sundhedsvæsen, lyder det.