TEMA OM GENTERAPI: Sundhedsstyrelsen sylter anmodning om SMA-screeningsprogram | Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe

23. oktober 2021Læs nyhedsbrevet online

Sundhedsstyrelsen sylter anmodning om SMA-screeningsprogram

Dansk Pædiatrisk Selskab anmodede for et år siden Sundhedsstyrelsen om at igangsætte et screeningsprogram for Spinal Muskelatrofi for nyfødte. Men Sundhedsstyrelsen har endnu ikke reageret på indstillingen.

Sundhedsstyrelsen: Screeningsprogrammer tager år at indføre

Covid-19 og generelt lange behandlingstider for nye kandidater til nationale screeningsprogrammer er forklaringen på, at Sundhedsstyrelsen endnu ikke har behandlet et forslag fra Dansk Pædiatrisk Selskab om at indføre screening af nyfødte for alvorlige former for 5q Spinal Muskelatrofi (SMA).

Overlæge: Zolgensmas store fordel er også præparatets ulempe

Fordelen ved genterapien Zolgensma i forhold til det konkurrerende middel Spinraza er, at det er en engangsbehandling - men det er samtidigt også behandlingens store ulempe, fortæller overlæge Peter Born ved BørneUngeklinikken på Rigshospitalet.

Sundhedsøkonomisk analyse skal tackle usikkerhed om Zolgensma

Medicinrådets sekretariat arbejder på ny sundhedsøkonomisk analyse for genterapien Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) til behandling af Spinal Muskelatrofi (SMA).

Lif: Hospitalerne er slet ikke gearede til genterapi

Lægemiddelindustriforeningen (Lif) er bekymret over, at Folketinget for nylig nedstemte DF´s forslag om at lave en national handlingsplan for genterapi. For genterapi adskiller sig så meget fra ældre lægemidler, at det kræver særlige laboratorier og infrastruktur.

AMGROS: Vi er især åbne overfor alternative prismodeller ved genterapi

Regionernes indkøbscentral AMGROS har i deres forhandlinger med medicinalvirksomheder lov til at indgå prisaftaler, der indeholder alternative betalingsmodeller.

Sundhedsøkonom: Nye prismodeller til genterapi er måske lige smarte nok

Astronomiske priser på mange millioner kroner for nye genterapier gør, at der er behov for andre typer af prismodeller, vurderer sundhedsøkonomer. Men de modeller, der indtil videre er blevet taget i brug på den front, har haft betydelige knaster.

Fik du læst:

Evrysdi godkendt i EU

Europa-Kommissionen har godkendt Evrysdi (risdiplam) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter helt ned til to måneder med en klinisk diagnose af SMA Type 1, Type 2 eller Type 3 eller med en til fire SMN2-kopier.

Læs på MS Tidsskrift:

Stamcelleterapi viser fordele for MS-patienter i mere end 10 år

Selvom MS-patienter med tilbagevendende attakker er dem, der har størst fordel af autolog hæmopoietisk stamcelle transplantation (AHST), viser nyt studie, at behandlingerne også bremser sygdomsaktivitet og forværring af handicaps hos de fleste andre patienter med aktiv progressiv MS.

Læs på Hæmatologisk Tidsskrift:

Overlæge: Hver genterapi stiller nye krav til hospitalerne

Ledende overlæge på Rigshospitalets hæmatologiske afdeling Lars Kjeldsen advarer om, at hospitalerne mangler klassificerede laboratorier til at kunne håndtere genterapiprodukter.
 

KULTUR

Flot dokumentar om kraftanstrengelserne bag Pfizers vaccine

DOKUMENTAR: Et nyt dokumentarprogram, som er blevet til i et samarbejde mellem TV-stationen National Geographic og lægemiddelfabrikanten Pfizer giver mulighed for at være flue på væggen. Programmet er én lang product placement, men dybt fascinerende.

Retsmedicinere tager læseren på en rejse i vold og død, men også i humanisme

BØGER: De to professorer i retsmedicin, dansk-norske Hans Petter Hougen og hans norske kollega og penneven Sidsel Rogde, har i over 30 år skrevet til hinanden om deres arbejde med at afdække humanitære katastrofer og forbrydelser. Det venskab er der nu kommet en rigtig god bog ud af.

Ny bog afslører hvordan vi bliver gjort afhængige af snacks og sodavand

BØGER: En ny bog afslører, hvorfor du ikke kan lade være med at tage endnu en kartoffelchip, og hvorfor det ikke bare er din egen skyld, når din hånd for 7. gang i træk dykker ned i fadet med småkager, selvom din hjerne forsøger at få dig til at lade værre, og du bagefter måske selv ærgrer dig.

Neurokirurgens bizarre jagt på at transplantere hoveder

BØGER: Den afdøde amerikanske neurokirurg og rådgiver for to paver, Robert White, brugte en stor del af sin karriere på at forsøge at bevise, at han kunne transplantere hoveder på mennesker. Målet med den nye kirurgiske procedure var at opnå udødelighed for sjælen, som ville flytte med hjernen, fremgår det af ny bog.
www.neurologisktidsskrift.dk | Kontakt os | Dette nyhedsbrev er personligt og må ikke videresendes
Ønsker du ikke nyhedsbrevet fremover. Afmeld her